NEW YORK et ; CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Pfizer Inc. (NYSE : PFE) et Beam Therapeutics Inc. (Nasdaq : BEAM), une société de biotechnologie développant des médicaments génétiques de précision par le biais de l'édition de base, ont annoncé aujourd'hui une recherche exclusive de quatre ans collaboration axée sur des programmes d'édition de bases in vivo pour trois cibles de maladies génétiques rares du foie, des muscles et du système nerveux central.
Les programmes d'édition de base à évaluer dans le cadre de la collaboration s'appuieront sur les technologies d'administration in vivo exclusives de Beam, qui utilisent l'ARN messager (ARNm) et les nanoparticules lipidiques (LNP) pour fournir des éditeurs de base aux organes cibles. En associant ces technologies à l'expérience éprouvée de Pfizer dans le développement et la fabrication de médicaments et de vaccins, cette collaboration vise à faire progresser des thérapies potentiellement transformatrices pour les patients atteints de maladies rares.
Les technologies exclusives d'édition de bases de Beam sont conçues pour permettre une nouvelle classe de médicaments génétiques de précision qui ciblent une seule base du génome sans créer de rupture double brin dans l'ADN. Cette approche vise à créer une édition plus précise et efficace par rapport aux méthodes traditionnelles d'édition de gènes, qui fonctionnent en créant des cassures double brin ciblées dans l'ADN, ce qui entraîne des défis potentiels associés à des modifications indésirables de l'ADN.
"Chez Pfizer, nous croyons au puissant potentiel des technologies d'ARNm et de LNP pour répondre aux plus grands besoins non satisfaits des patients, comme en témoigne l'impact bénéfique que notre vaccin COVID-19 à base d'ARNm/LNP a sur la pandémie", a déclaré Mikael Dolsten, M.D., Ph.D., directeur scientifique et président, Recherche, développement et médecine mondiales de Pfizer. « Nous avons une solide expérience dans le développement de thérapies de remplacement de gènes pour les maladies rares, et nous voyons cette collaboration avec Beam comme une opportunité de faire progresser la prochaine génération de thérapies d'édition de gènes - une frontière scientifique passionnante - menant potentiellement à la transformation des personnes vivant avec des maladies génétiques rares. maladies."
"Nous sommes ravis de nous associer à Pfizer, un leader mondial dans la conception, le développement et la commercialisation de nouveaux médicaments", a déclaré John Evans, directeur général de Beam. « Notre plate-forme de pointe pour la médecine génétique de précision a considérablement évolué au cours des dernières années, et nous nous engageons à assurer la portée la plus large de ces technologies potentiellement révolutionnaires. Cette collaboration offrira une opportunité unique de créer des programmes d'édition de base potentiellement transformateurs pour les indications avec des besoins critiques non satisfaits, en tirant parti de notre technologie exclusive d'édition de base et en élargissant les capacités de livraison. Nous sommes impatients de travailler avec Pfizer pour faire progresser ces technologies et potentiellement étendre notre impact sur les personnes souffrant de maladies graves. »
Conformément aux termes de l'accord de collaboration, Beam mènera toutes les activités de recherche en sélectionnant des candidats au développement pour trois cibles non divulguées, qui ne sont pas incluses dans les programmes existants de Beam. Pfizer peut opter pour des licences mondiales exclusives pour chaque candidat au développement, après quoi il sera responsable de toutes les activités de développement, ainsi que des approbations réglementaires et de la commercialisation potentielles, pour chacun de ces candidats. Beam a le droit d'opter, à la fin des études de phase 1/2, moyennant le paiement d'un droit d'exercice d'option, à un accord global de co-développement et de co-commercialisation concernant un programme sous licence dans le cadre de la collaboration en vertu de laquelle Pfizer et Beam se partageraient les bénéfices nets ainsi que les coûts de développement et de commercialisation dans un rapport de 65 %/35 % (Pfizer/Beam).
Beam recevra un paiement initial de 300 millions de dollars et, en supposant que Pfizer exerce ses droits de licence opt-in pour les trois cibles, est éligible à des paiements d'étape de développement, réglementaires et commerciaux pour un montant total potentiel pouvant atteindre 1,35 milliard de dollars. Beam est également éligible pour recevoir des redevances sur les ventes nettes mondiales pour chaque programme sous licence. La collaboration a une durée initiale de quatre ans et peut être prolongée jusqu'à une année supplémentaire.
À propos de Pfizer : des percées qui changent la vie des patients
Chez Pfizer, nous appliquons la science et nos ressources mondiales pour apporter aux personnes des thérapies qui prolongent et améliorent considérablement leur vie. Nous nous efforçons d'établir la norme de qualité, de sécurité et de valeur dans la découverte, le développement et la fabrication de produits de soins de santé, y compris des médicaments et des vaccins innovants. Chaque jour, les collègues de Pfizer travaillent sur les marchés développés et émergents pour faire progresser le bien-être, la prévention, les traitements et les remèdes qui défient les maladies les plus redoutées de notre époque. Conformément à notre responsabilité en tant que l'une des premières sociétés biopharmaceutiques innovantes au monde, nous collaborons avec les prestataires de soins de santé, les gouvernements et les communautés locales pour soutenir et élargir l'accès à des soins de santé fiables et abordables dans le monde entier. Depuis plus de 170 ans, nous travaillons pour faire une différence pour tous ceux qui comptent sur nous. Nous publions régulièrement des informations susceptibles d'être importantes pour les investisseurs sur notre site Web à l'adresse www.Pfizer.com. De plus, pour en savoir plus, rendez-nous visite sur www.Pfizer.com et suivez-nous sur Twitter à @Pfizer et @Pfizer News, LinkedIn, YouTube et aimez-nous sur Facebook à Facebook.com/Pfizer.
Avis de divulgation de Pfizer
Les informations contenues dans ce communiqué sont en date du 10 janvier 2022. Pfizer n'assume aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué à la suite de nouvelles informations ou d'événements ou développements futurs.
Ce communiqué contient des informations prospectives sur le potentiel de la technologie ARNm et LNP et une collaboration de recherche entre Pfizer et Beam axée sur des programmes d'édition de bases in vivo pour trois cibles pour les maladies génétiques rares du foie, des muscles et du système nerveux central , y compris leurs avantages potentiels, qui impliquent des risques et des incertitudes substantiels qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations. Les risques et incertitudes comprennent, entre autres, les incertitudes inhérentes à la recherche et au développement, y compris la capacité à atteindre les critères d'évaluation cliniques prévus, les dates de début et/ou d'achèvement des essais cliniques, les dates de soumission réglementaire, les dates d'approbation réglementaire et/ou les dates de lancement, ainsi que ainsi que la possibilité de nouvelles données cliniques défavorables et d'analyses plus approfondies des données cliniques existantes ; le risque que les données des essais cliniques fassent l'objet d'interprétations et d'évaluations divergentes par les autorités réglementaires ; si les autorités réglementaires seront satisfaites de la conception et des résultats de nos études cliniques ; si et quand des demandes peuvent être déposées pour tout médicament ou vaccin candidat dans toutes les juridictions ; si et quand les autorités réglementaires peuvent approuver toute demande potentielle qui pourrait être déposée pour tout médicament ou vaccin candidat dans n'importe quelle juridiction, ce qui dépendra d'une myriade de facteurs, y compris la décision de déterminer si les avantages du produit l'emportent sur ses risques connus et la détermination du produit l'efficacité et, s'ils sont approuvés, si ces médicaments ou vaccins candidats connaîtront un succès commercial ; les décisions des autorités réglementaires ayant un impact sur l'étiquetage, les processus de fabrication, la sécurité et/ou d'autres questions susceptibles d'affecter la disponibilité ou le potentiel commercial de tout médicament ou vaccin candidat ; si la collaboration entre Pfizer et Beam sera couronnée de succès ; les incertitudes concernant l'impact du COVID-19 sur les activités, les opérations et les résultats financiers de Pfizer ; et développements concurrentiels.
Une description plus détaillée des risques et des incertitudes peut être trouvée dans le rapport annuel de Pfizer sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2020 et dans ses rapports ultérieurs sur formulaire 10-Q, y compris dans les sections intitulées "Risque Factors » et « Forward-Looking Information and Factors That May Affect Future Results », ainsi que dans ses rapports ultérieurs sur formulaire 8-K, qui sont tous déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis et disponibles sur www.sec.gov et www.pfizer.com.
À propos de Beam Therapeutics
Beam Therapeutics (Nasdaq : BEAM) est une société de biotechnologie qui s'est engagée à établir la principale plateforme entièrement intégrée pour les médicaments génétiques de précision. Pour réaliser cette vision, Beam a assemblé une plate-forme qui comprend une suite de technologies d'édition et de livraison de gènes et est en train de développer des capacités de fabrication internes. La suite de technologies d'édition de gènes de Beam est ancrée dans l'édition de base, une technologie exclusive qui permet des changements de base uniques précis, prévisibles et efficaces, sur des séquences génomiques ciblées, sans faire de ruptures double brin dans l'ADN. Cela permet un large éventail de stratégies d'édition thérapeutiques potentielles que Beam utilise pour faire progresser un portefeuille diversifié de programmes d'édition de base. Beam est une organisation axée sur des valeurs, engagée envers ses employés, une science de pointe et une vision de fournir des traitements à vie aux patients souffrant de maladies graves.
Mise en garde de Beam concernant les déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les investisseurs sont avertis de ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives, y compris, mais sans s'y limiter, les déclarations relatives à la avantages potentiels de notre collaboration avec Pfizer, tout paiement futur que nous pourrions recevoir dans le cadre de notre accord de collaboration de recherche avec Pfizer, les applications thérapeutiques et le potentiel de notre technologie, y compris notre capacité à fournir des éditeurs de base aux organes cibles dans et au-delà du foie et notre capacité à développer des médicaments génétiques de précision, curatifs et à vie pour les patients grâce à l'édition de base. Chaque déclaration prospective est soumise à d'importants risques et incertitudes qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus dans cette déclaration, y compris, sans s'y limiter, les risques et incertitudes liés à : notre capacité à développer, à obtenir l'approbation réglementaire pour, et commercialiser nos produits candidats, ce qui peut prendre plus de temps ou coûter plus cher que prévu ; notre capacité à lever des fonds supplémentaires, qui peuvent ne pas être disponibles ; notre capacité à obtenir, maintenir et faire respecter les brevets et autres protections de propriété intellectuelle pour nos produits candidats ; l'impact potentiel de la pandémie de COVID-19 ; que les tests précliniques de nos produits candidats et les données préliminaires ou intermédiaires des études précliniques et des essais cliniques peuvent ne pas être prédictifs des résultats ou du succès des essais cliniques en cours ou ultérieurs ; que le recrutement de nos essais cliniques peut prendre plus de temps que prévu ; que nos produits candidats peuvent subir des interruptions ou des pannes de fabrication ou d'approvisionnement ; les risques liés aux produits concurrents ; et les autres risques et incertitudes identifiés sous les rubriques « Résumé des facteurs de risque » et « Facteurs de risque » dans notre rapport annuel sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2020, notre rapport trimestriel sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos 31 mars 2021, notre rapport trimestriel sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 30 juin 2021 et notre rapport trimestriel sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 30 septembre 2021, et dans tout dépôt ultérieur auprès de la Securities and Exchange Commission . Ces déclarations prospectives ne sont valables qu'à la date de ce communiqué de presse. Des facteurs ou des événements susceptibles de faire différer nos résultats réels peuvent survenir de temps à autre et il nous est impossible de tous les prévoir. Nous n'assumons aucune obligation de mettre à jour tout énoncé prospectif, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autrement, sauf si la loi applicable l'exige.
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