Pfizer ja Beam aloittavat ainutlaatuisen Multi Target -tutkimusyhteistyön kehittääkseen uusia in vivo -perusmuokkausohjelmia useille harvinaisille sairauksille | Pfizer

NEW YORK & CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)-- Pfizer Inc. (NYSE: PFE) ja Beam Therapeutics Inc. (Nasdaq: BEAM), bioteknologiayritys, joka kehittää tarkkoja geneettisiä lääkkeitä perusmuokkauksen avulla, julkistivat tänään ainutlaatuisen nelivuotisen tutkimuksen Yhteistyö keskittyi in vivo -peruseditointiohjelmiin kolmelle kohteelle maksan, lihasten ja keskushermoston harvinaisten geneettisten sairauksien hoitoon.

Yhteistyössä arvioitavissa olevat peruseditointiohjelmat hyödyntävät Beamin omia in vivo -jakelutekniikoita, jotka käyttävät lähetti-RNA:ta (mRNA) ja lipidinanohiukkasia (LNP) peruseditorien toimittamiseen kohdeelimiin. Yhdistämällä nämä tekniikat Pfizerin todistettuun kokemukseen lääkkeiden ja rokotteiden kehittämisestä ja valmistuksesta, tämä yhteistyö pyrkii edistämään potentiaalisesti transformatiivisia hoitoja harvinaisia ​​sairauksia sairastaville potilaille.

Beamin patentoidut emästen muokkaustekniikat on suunniteltu mahdollistamaan uusi tarkkuusgeneettisten lääkkeiden luokka, jotka kohdistuvat yhteen genomin emäkseen tekemättä kaksisäikeistä katkosta DNA:ssa. Tällä lähestymistavalla pyritään luomaan tarkempi ja tehokkaampi muokkaus verrattuna perinteisiin geenien muokkausmenetelmiin, jotka toimivat luomalla kohdennettuja kaksijuosteisia katkoksia DNA:han, mikä johtaa ei-toivottuihin DNA-muokkauksiin liittyviin mahdollisiin haasteisiin.

"Me Pfizerillä uskomme mRNA- ja LNP-tekniikoiden voimakkaaseen potentiaaliin vastata potilaiden suuriin tyydyttämättömiin tarpeisiin, mistä on osoituksena mRNA/LNP-pohjaisen COVID-19-rokotteen suotuisa vaikutus pandemiaan." sanoi Mikael Dolsten, M.D., Ph.D., Pfizerin tutkimus-, kehitys- ja lääketieteen johtaja ja johtaja, maailmanlaajuisesti. "Meillä on vahva historia harvinaisten sairauksien geenikorvaushoitojen kehittämisessä, ja näemme tämän yhteistyön Beamin kanssa mahdollisuutena edistää seuraavan sukupolven geeninmuokkaushoitoja - jännittävää tieteellistä eturintamaa - mikä saattaa johtaa muutokseen ihmisille, joilla on harvinaisia ​​geneettisiä sairauksia. sairaudet."

"Olemme innoissamme yhteistyöstä Pfizerin kanssa, joka on uusien lääkkeiden suunnittelun, kehityksen ja kaupallistamisen globaali johtaja", sanoi John Evans, Beamin toimitusjohtaja. "Johtava tarkkuusgeenilääketieteen alustamme on kehittynyt suuresti viime vuosien aikana, ja olemme sitoutuneet varmistamaan näiden mahdollisesti elämää muuttavien teknologioiden laajimman ulottuvuuden. Tämä yhteistyö tarjoaa ainutlaatuisen mahdollisuuden luoda potentiaalisesti muuttuvia perusmuokkausohjelmia indikaatioille, joilla on kriittisiä tyydyttämättömiä tarpeita, hyödyntäen patentoitua perusmuokkausteknologiaamme ja laajentamalla toimituskykyjä. Odotamme innolla yhteistyötä Pfizerin kanssa kehittääksemme näitä teknologioita ja mahdollisesti laajentaaksemme vaikutustamme vakavista sairauksista kärsiviin ihmisiin.

Yhteistyösopimuksen ehtojen mukaisesti Beam suorittaa kaiken tutkimustoiminnan kehittämällä ehdokkaita kolmelle julkistamattomalle kohteelle, jotka eivät sisälly Beamin nykyisiin ohjelmiin. Pfizer voi valita yksinoikeudelliset maailmanlaajuiset lisenssit kullekin kehitysehdokkaalle, minkä jälkeen se on vastuussa kaikista kehitystoimista sekä mahdollisista viranomaishyväksynnöistä ja kaupallistamisesta kunkin ehdokkaan osalta. Beamilla on oikeus osallistua vaiheen 1/2 tutkimusten päätyttyä optio-oikeuksien toteutusmaksua vastaan ​​maailmanlaajuiseen yhteiskehitys- ja yhteiskaupallistamissopimukseen yhden ohjelman osalta, joka on lisensoitu yhteistyön perusteella. Pfizer ja Beam jakavat nettovoiton sekä kehitys- ja kaupallistamiskustannukset suhteessa 65 %/35 % (Pfizer/Beam).

Beam saa 300 miljoonan dollarin ennakkomaksun ja olettaen, että Pfizer käyttää opt-in-lisenssioikeuksiaan kaikissa kolmessa kohteessa, on oikeutettu kehitys-, sääntely- ja kaupallisiin virstanpylväsmaksuihin, jotka voivat olla jopa 1,35 miljardin dollarin kokonaishintaa. Beam on myös oikeutettu saamaan rojalteja jokaisesta lisensoidusta ohjelmasta maailmanlaajuisesta liikevaihdosta. Yhteistyö on aluksi neljän vuoden mittainen ja sitä voidaan jatkaa vielä yhdellä vuodella.

Tietoja Pfizeristä: läpimurtoja, jotka muuttavat potilaiden elämää

Me Pfizerillä hyödynnämme tiedettä ja maailmanlaajuisia resurssejamme tarjotaksemme ihmisille hoitoja, jotka pidentävät ja parantavat merkittävästi heidän elämäänsä. Pyrimme asettamaan laadun, turvallisuuden ja arvon standardin terveydenhuoltotuotteiden, mukaan lukien innovatiivisten lääkkeiden ja rokotteiden, löytämisessä, kehittämisessä ja valmistuksessa. Joka päivä Pfizerin kollegat työskentelevät kehittyneillä ja kehittyvillä markkinoilla edistääkseen hyvinvointia, ehkäisyä, hoitoja ja parannuskeinoja, jotka haastavat aikamme pelätyimmät sairaudet. Yhteistyövastuumme mukaisesti yhtenä maailman johtavista innovatiivisista biolääkealan yrityksistä teemme yhteistyötä terveydenhuollon tarjoajien, hallitusten ja paikallisten yhteisöjen kanssa tukeaksemme ja laajentaaksemme luotettavan ja edullisen terveydenhuollon saatavuutta kaikkialla maailmassa. Yli 170 vuoden ajan olemme työskennelleet tehdäksemme eron kaikille, jotka luottavat meihin. Julkaisemme rutiininomaisesti tietoja, jotka voivat olla tärkeitä sijoittajille verkkosivuillamme osoitteessa www.Pfizer.com. Saat lisätietoja vierailemalla osoitteessa www.Pfizer.com ja seuraamalla meitä Twitterissä osoitteessa @Pfizer ja @Pfizer News, LinkedIn, YouTube ja tykkäämällä meistä Facebookissa osoitteessa Facebook.com/Pfizer.

Pfizerin ilmoitus

Tämän tiedotteen sisältämät tiedot ovat 10. tammikuuta 2022. Pfizer ei ole velvollinen päivittämään tähän julkaisuun sisältyviä tulevaisuutta koskevia lausuntoja uuden tiedon tai tulevien tapahtumien tai kehityksen seurauksena.

Tämä julkaisu sisältää tulevaisuuteen suuntautuvaa tietoa mRNA- ja LNP-teknologian mahdollisuuksista sekä Pfizerin ja Beamin tutkimusyhteistyöstä, joka keskittyy in vivo -perusmuokkausohjelmiin kolmelle kohteelle harvinaisten geneettisten maksan, lihasten ja keskushermoston sairauksien hoitoon. , mukaan lukien niiden mahdolliset hyödyt, joihin liittyy merkittäviä riskejä ja epävarmuustekijöitä, jotka voivat saada todelliset tulokset poikkeamaan olennaisesti tällaisten lausuntojen ilmaisemista tai implisiittisistä tuloksista. Riskeihin ja epävarmuustekijöihin kuuluvat muun muassa tutkimukseen ja kehitykseen liittyvät epävarmuustekijät, mukaan lukien kyky saavuttaa ennakoidut kliiniset päätepisteet, kliinisten tutkimusten aloitus- ja/tai päättymispäivämäärät, viranomaismääräykset, viranomaishyväksyntäpäivät ja/tai julkaisupäivät, kuten sekä mahdollisuus saada uusia kielteisiä kliinisiä tietoja ja olemassa olevien kliinisten tietojen lisäanalyysejä; riski siitä, että sääntelyviranomaiset tulkitsevat ja arvioivat erilaisia ​​kliinisiä tutkimuksia koskevia tietoja; ovatko sääntelyviranomaiset tyytyväisiä kliinisten tutkimuksiemme suunnitteluun ja tuloksiin; voidaanko ja milloin hakea lääke- tai rokoteehdokkaista millä tahansa lainkäyttöalueella; voivatko sääntelyviranomaiset hyväksyä mahdolliset hakemukset, jotka voidaan jättää mistä tahansa lääke- tai rokoteehdokkaista millä tahansa lainkäyttöalueella, mikä riippuu lukuisista tekijöistä, mukaan lukien sen määrittäminen, ovatko tuotteen hyödyt suuremmat kuin sen tunnetut riskit ja tuotteen hyödyn määrittäminen. tehokkuus ja, jos ne hyväksytään, menestyvätkö tällaiset lääke- tai rokotekandidaatit kaupallisesti; sääntelyviranomaisten päätökset, jotka vaikuttavat merkintöihin, valmistusprosesseihin, turvallisuuteen ja/tai muihin seikkoihin, jotka voivat vaikuttaa minkä tahansa lääke- tai rokoteehdokkaiden saatavuuteen tai kaupalliseen potentiaaliin; onnistuuko yhteistyö Pfizerin ja Beamin välillä; epävarmuustekijät COVID-19:n vaikutuksista Pfizerin liiketoimintaan, toimintaan ja taloudelliseen tulokseen; ja kilpailukykyinen kehitys.

Lisäkuvaus riskeistä ja epävarmuustekijöistä löytyy Pfizerin vuosikertomuksesta lomakkeella 10-K 31. joulukuuta 2020 päättyneeltä tilikaudelta ja sen myöhemmissä raporteissa lomakkeella 10-Q, mukaan lukien sen osiot, joiden otsikko on "Riski". Tekijät" ja "Tulevaisuuteen suuntautuvat tiedot ja tekijät, jotka voivat vaikuttaa tuleviin tuloksiin", sekä sen myöhemmissä 8-K-lomakkeen raporteissa, jotka kaikki on arkistoitu Yhdysvaltain arvopaperi- ja pörssiviranomaiselle ja saatavilla osoitteessa www.sec.gov ja www.pfizer.com.

Tietoja Beam Therapeuticsista

Beam Therapeutics (Nasdaq: BEAM) on bioteknologiayritys, joka on sitoutunut luomaan johtavan, täysin integroidun alustan tarkkuusgeneettisille lääkkeille. Tämän vision saavuttamiseksi Beam on koonnut alustan, joka sisältää joukon geenien muokkaus- ja toimitustekniikoita, ja rakentaa parhaillaan sisäisiä valmistusvalmiuksia. Beamin geenien muokkaustekniikoita ankkuroi emäseditointi, patentoitu tekniikka, joka mahdollistaa tarkat, ennustettavat ja tehokkaat yksittäisen emäksen muutokset kohdistetuissa genomisekvensseissä tekemättä kaksijuosteisia katkoksia DNA:han. Tämä mahdollistaa laajan valikoiman mahdollisia terapeuttisia muokkausstrategioita, joita Beam käyttää edistääkseen monipuolista perusmuokkausohjelmien valikoimaa. Beam on arvovetoinen organisaatio, joka on sitoutunut ihmisiin, huipputieteeseen ja visioon tarjota elinikäisiä hoitoja vakavista sairauksista kärsiville potilaille.

Säteen varoitus tulevaisuuteen katsovista lausunnoista

Tämä lehdistötiedote sisältää tulevaisuuteen suuntautuvia lausumia vuoden 1995 Private Securities Litigation Reform Actin tarkoittamassa merkityksessä. Sijoittajia kehotetaan olemaan luottamatta kohtuuttomasti näihin tulevaisuutta koskeviin lausumiin, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, lausumiin, jotka liittyvät mahdolliset edut yhteistyöstämme Pfizerin kanssa, mahdolliset tulevat maksut, joita saamme Pfizerin kanssa tekemämme tutkimusyhteistyösopimuksen perusteella, terapeuttiset sovelluksemme ja teknologiamme potentiaali, mukaan lukien kykymme toimittaa peruseditorit kohdeelimiin maksassa ja sen ulkopuolella sekä kykymme kehittää elinikäisiä, parantavia, tarkkoja geneettisiä lääkkeitä potilaille perusmuokkauksen avulla. Jokainen tulevaisuutta koskeva lausunto on alttiina merkittäville riskeille ja epävarmuustekijöille, jotka voivat saada todelliset tulokset poikkeamaan olennaisesti sellaisissa lausunnoissa ilmaistuista tai oletetuista, mukaan lukien rajoituksetta riskit ja epävarmuustekijät, jotka liittyvät: kykyymme kehittää, saada viranomaishyväksyntä ja kaupallistaa tuoteehdokkaamme, mikä voi kestää kauemmin tai maksaa suunniteltua enemmän; kykymme hankkia lisärahoitusta, jota ei välttämättä ole saatavilla; kykymme hankkia, ylläpitää ja valvoa patenttisuojaa ja muuta immateriaalioikeuksien suojaa tuoteehdokkaillemme; COVID-19-pandemian mahdollinen vaikutus; että tuoteehdokkaidemme prekliiniset testaukset ja prekliinisistä tutkimuksista ja kliinisistä kokeista saadut alustavat tai välitiedot eivät välttämättä ennusta meneillään olevien tai myöhempien kliinisten tutkimusten tuloksia tai menestystä; että kliinisiin tutkimuksiimme ilmoittautuminen voi kestää odotettua kauemmin; että tuoteehdokkaamme voivat kokea valmistus- tai toimitushäiriöitä tai -vikoja; kilpailukykyisiin tuotteisiin liittyvät riskit; ja muut riskit ja epävarmuustekijät, jotka on tunnistettu 31.12.2020 päättyneeltä vuodelta 10-K-lomakkeen vuosikertomuksemme otsikoissa ”Riskitekijöiden yhteenveto” ja ”Riskitekijät”, neljännesvuosiraportimme lomakkeella 10-Q päättyneeltä vuosineljännekseltä 31.3.2021, neljännesvuosittainen raporttimme lomakkeella 10-Q 30.6.2021 päättyneeltä vuosineljännekseltä ja neljännesvuosittainen raporttimme lomakkeella 10-Q 30.9.2021 päättyneeltä vuosineljännekseltä sekä mahdollisissa myöhemmissä Securities and Exchange Commissionille . Nämä tulevaisuuteen suuntautuvat lausunnot puhuvat vain tämän lehdistötiedotteen päivämäärästä. Tekijöitä tai tapahtumia, jotka voivat aiheuttaa todellisten tulostemme eroa, voi ajoittain ilmaantua, eikä niitä kaikkia voida ennustaa. Emme ole velvollisia päivittämään tulevaisuutta koskevia lausuntoja, joko uuden tiedon, tulevan kehityksen tai muun seurauksena, paitsi jos sovellettava laki sitä edellyttää.