Kuinka Dh25 Covid-19 -lääke auttoi pelastamaan miljoonan hengen

Yksi ​​sellaisen edullisen Covid-19-lääkkeen kehittämisen liikkeellepanevista voimista, jonka uskotaan pelastaneen miljoona henkeä, sanoo, että sen menestys osoittaa, mitä tiedemaailma voi saavuttaa.

Professori Sir Martin Landray oli toinen päätutkija deksametasonin kliinisessä tutkimuksessa pandemian alkuvaiheessa.

Steroidi, joka voi maksaa alle 25 Dh potilasta kohti, on sittemmin osoittautunut korvaamattomaksi työkaluksi – ei vain osoittamaan, mikä toimii virusta vastaan, mutta mikä ei.

Ison-Britannian toipumistutkimus (Covid-19-hoidon satunnaistettu arviointi) osoitti lääkkeen kyvyn vähentää kuolemia noin kolmanneksella sairaimmista potilaista.

"Toipumiskoe on osoittanut, mitä voidaan saavuttaa", Sir Martin sanoi.

Toipumiseen osallistui 46 000 potilasta, joista suurin osa on Yhdistyneessä kuningaskunnassa, mutta muut ovat levinneet ympäri maailmaa, ja se tarjosi elintärkeää tietoa siitä, mitkä lääkkeet olivat tehokkaimpia ja mitkä vähiten tehokkaita.

Se osoitti erityisesti hydroksiklorokiinin, malarialääkkeen, jota jotkut pitävät ihmelääkenä covid-19:ään, tehottomuuden.

Alkuvuodesta 2020 lanseerattua ja kokeiden hallintaprosessia yksinkertaistamaan suunniteltua Recoveryä pidetään loistavana esimerkkinä siitä, kuinka lääkkeitä testataan keskellä pandemiaa, kun terveyspalvelut ja niissä työskentelevät ihmiset kohtaavat ennennäkemättömiä paineita.

Pandmian alussa, kun maailma kohtasi uuden viruksen, uuden taudin eikä tunnettuja hoitoja, nopeus oli olennaista, joten painopiste oli muiden sairauksien torjuntaan jo hyväksyttyjen lääkkeiden "uudelleenkäytössä".

Jotkut huumekokeet tuomittu epäonnistumaan

"Aloitimme listan ylhäältä ja etenimme alaspäin", Sir Martin sanoi. "Jos me vain kohtelisimme ihmisiä, voisimme päätyä hukkaamaan paljon lääkkeitä turhaan.

"Meidän piti ensin tietää, mitkä toimivat ja mitkä eivät."

Aikana, jolloin monet lääkärit olivat poikkeuksellisen kiireisiä, todisteita oli kerättävä käytännönläheisesti, mutta tulosten oli oltava korkealaatuisia, jotta voidaan tehdä päätöksiä siitä, mitkä hoidot toimivat.

Sir Martin, lääketieteen ja epidemiologian professori Oxfordin yliopiston Nuffieldin väestönterveysosastolta, sanoi, että näin ei useinkaan ole muiden mahdollisten Covid-19-lääkkeiden kokeiden kohdalla. Kuten tunnettu tiedelehti Nature kuvaili sitä otsikossa, "Covid rikkoi todisteiden putken".

"95 prosentilla kaikista Covidin kliinisistä tutkimuksista ei koskaan ollut toivoa vastata tai tarjota hyödyllistä vastausta", hän sanoi. "Niitä ei suunniteltu antamaan hyödyllistä vastausta."

Hydroksiklorokiinilla tehtiin "satoja" kokeita, jotka eivät koskaan antaneet tarkkoja tietoja lääkkeen arvosta Covid-19:ää vastaan.

Kokeiluja järjestettiin ilman, että esimerkiksi osallistujia oli tarpeeksi tilastollisesti luotettavien vastausten antamiseksi. Toisilta puuttuivat vaaditut kontrolliryhmät – ihmiset, joita ei ollut hoidettu, verrattuna niihin, jotka ovat saaneet hoitoa.

Osa ongelmasta, Sir Martin sanoi, on se, että tutkijoille annetaan enemmän akateemista arvostusta kokeen perustamisesta ja johtamisesta kuin olemassa olevan kokeen avustamisesta.

Auttaa johtamaan toipumista

Tavoitteena on ulottaa Toipuminen influenssaan, vaikka tämä on viivästynyt, koska koronaviruksen leviämisen estämiseksi on tehty vain vähän flunssa Isossa-Britanniassa ja joissakin muissa maissa, mikä vaikeuttaa kokeita.

Toipuminen tarjoaa oppitunteja tulevia pandemioita varten, mukaan lukien se, että kliinisten tutkimusten hyväksymiseen tulisi olla ketterämpiä järjestelmiä.

"Virus voi nousta lentokoneeseen ja lähteä Bangaloresta Bostoniin 12 tunnissa", Sir Martin sanoi. "Meillä ei voi olla tilannetta, jossa kokeilujen ja hyväksyntöjen saaminen käyttöön kestää kuudesta 12 kuukautta."

Vaikka aloittaminen on tärkeää, pandemia on myös osoittanut, että tarvitaan lisää kokeita, vaan "enemmän parempia kokeita".

Ottaen oppia Recoverysta Sir Martin on käynnistänyt Protasin, voittoa tavoittelemattoman organisaation, joka suorittaa kliinisiä tutkimuksia. Ranskalainen lääkeyhtiö Sanofi myöntää hankkeelle jopa 5 miljoonaa puntaa (24,6 miljoonaa dollaria).

Kustannusten leikkaaminen on avainasemassa

Tavoitteena on leikata kokeiden kustannuksia ja siten mahdollistaa useamman lääkkeen pääsy kliinisiin tutkimuksiin ja mahdollisesti käytettäväksi dementiaan, sydämen vajaatoimintaan, munuaisten vajaatoimintaan ja niveltulehdukseen.

Työllään hyväntekeväisyysjärjestöjen, teollisuuden, tutkijoiden, kliinikkojen ja potilasryhmien kanssa tutkimuksia varten, Protas pyrkii tuomaan lisää lääkkeitä markkinoille ja alentamaan niiden lopullista hintaa.

"Koska yksittäinen koe voi maksaa miljardi dollaria, monia mielenkiintoisia lääkkeitä jää laboratorioon", sanoi Sir Martin, joka on Protasin toimitusjohtaja.

"Tai ihmiset yrittävät alentaa kustannuksia tekemällä kokeesta liian pienen… joten emme täysin ymmärrä hoidon arvoa.

"Kun kyse on markkinoista, jonkun on maksettava ne kustannukset – ei vain onnistumisista, vaan myös epäonnistumisista. Joten terveyspalvelut sanovat: "Emme käytä sitä ollenkaan tai rajoitetusti."

Suurten lääkekokeiden kustannukset "voisivat helposti laskea alle kymmenesosaan" nykyisestä kulutuksesta, Sir Martin uskoo.

"Se, miltä se näyttää, vaihtelee, mutta suuri kokeilu… voi maksaa 100 miljoonaa dollaria 1 miljardin sijaan. Äärimmäisemmässä vaiheessa toipumiskoe on noin 15 miljoonaa dollaria, varmasti alle 20 miljoonaa dollaria, 46 000 potilaalle ja kymmenelle lääkkeelle. Kokeiden ei tarvitse olla kalliita."

Säästöjä voidaan tehdä useilla tavoilla, esimerkiksi jättämällä kokeilematta kaupallisia urakoitsijoita, joita ei kannusteta leikkaamaan kustannuksia.

Teknologia voi myös auttaa, sillä osallistujat voivat syöttää omia tietojaan älypuhelimilla, ja paljon terveydenhuoltopalvelujen rutiininomaisesti keräämää tietoa voidaan käyttää luvalla.

Tavoitteena on rekrytoida tutkimuksiin potilaiden lisäksi suurien kaupunkien yliopistoihin liittyvien suurten laitosten potilaita myös pienempien sairaaloiden potilaita.

Palautuksen oppituntien perusteella päällekkäisyyttä voidaan vähentää ja kokeiluja yksinkertaistaa.

"Monet kokeet tehdään siten, että ne ottavat viimeisen protokollan, ihmiset kopioivat sen ja lisäävät lisätietoja", Sir Martin sanoi.

"Protokollasta tulee yhä monimutkaisempi, ja usein se sisältää tietoja, jotka eivät ole kriittisiä avainkysymyksen kannalta. Se on vähän kuin jos yrität kirjoittaa kirjan yhdessä, kukaan ei leikkaa paljon, he lisäävät sanamäärää.

"Meidän lähestymistapamme on: 'Aloitamme tyhjästä sivusta jokaiselle kysymykselle. Mitkä ovat kriittisiä kysymyksiä, jotka meidän on todella tiedettävä? Kuinka aiomme toimittaa tämän tälle nimenomaiselle lääkkeelle?"

Joten menetelmä, joka osoittautui menestyksekkääksi pandemian aikana, saattoi tuottaa enemmän lääketieteellistä edistystä, tällä kertaa paljon laajemman valikoiman sairauksia.