Pfizer y Beam ingresan a la colaboración exclusiva de investigación de múltiples objetivos para avanzar en los programas de edición de la base in vivo in vivo para una variedad de enfermedades raras |Pfizer

NUEVA YORK & CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Pfizer Inc. (NYSE: PFE) y Beam Therapeutics Inc. (Nasdaq: BEAM), una compañía de biotecnología que desarrolla medicamentos genéticos de precisión a través de la edición de base, anunciaron hoy una investigación exclusiva de cuatro años la colaboración se centró en programas de edición de bases in vivo para tres objetivos para enfermedades genéticas raras del hígado, los músculos y el sistema nervioso central.

Los programas de edición de base que se evaluarán como parte de la colaboración aprovecharán las tecnologías de administración in vivo patentadas de Beam, que utilizan ARN mensajero (ARNm) y nanopartículas de lípidos (LNP) para entregar editores de base a los órganos objetivo. Combinando estas tecnologías con la experiencia comprobada de Pfizer en el desarrollo y fabricación de medicamentos y vacunas, esta colaboración busca avanzar en terapias potencialmente transformadoras para pacientes que viven con enfermedades raras.

Las tecnologías de edición de base patentadas de Beam están diseñadas para habilitar una nueva clase de medicamentos genéticos de precisión que se dirigen a una sola base en el genoma sin hacer una ruptura de doble cadena en el ADN. Este enfoque tiene como objetivo crear una edición más precisa y eficiente en comparación con los métodos de edición de genes tradicionales, que funcionan mediante la creación de rupturas de doble cadena específicas en el ADN, lo que genera desafíos potenciales asociados con modificaciones de ADN no deseadas.

"En Pfizer, creemos en el poderoso potencial de las tecnologías de ARNm y LNP para abordar las mayores necesidades insatisfechas de los pacientes, como lo demuestra el impacto beneficioso que nuestra vacuna contra el COVID-19 basada en ARNm/LNP está teniendo en la pandemia". dijo Mikael Dolsten, M.D., Ph.D., director científico y presidente de Investigación, Desarrollo y Medicina Mundial de Pfizer. “Tenemos una sólida historia en el desarrollo de terapias de reemplazo de genes para enfermedades raras, y vemos esta colaboración con Beam como una oportunidad para avanzar en la próxima generación de terapias de edición de genes, una frontera científica emocionante, que podría conducir a la transformación de las personas que viven con enfermedades genéticas raras. enfermedades."

"Estamos encantados de asociarnos con Pfizer, un líder mundial en el diseño, desarrollo y comercialización de nuevos medicamentos", dijo John Evans, director ejecutivo de Beam. “Nuestra plataforma líder para la medicina genética de precisión ha evolucionado mucho en los últimos años, y estamos comprometidos a garantizar el alcance más amplio de estas tecnologías que pueden cambiar la vida. Esta colaboración brindará una oportunidad única para crear programas de edición base potencialmente transformadores para indicaciones con necesidades críticas insatisfechas, aprovechando nuestra tecnología patentada de edición base y ampliando las capacidades de entrega. Esperamos trabajar junto con Pfizer para avanzar en estas tecnologías y expandir potencialmente nuestro impacto para las personas que padecen enfermedades graves”.

Según los términos del acuerdo de colaboración, Beam llevará a cabo todas las actividades de investigación a través de la selección de candidatos de desarrollo para tres objetivos no revelados, que no están incluidos en los programas existentes de Beam. Pfizer puede optar por licencias mundiales exclusivas para cada candidato de desarrollo, después de lo cual será responsable de todas las actividades de desarrollo, así como de las posibles aprobaciones reglamentarias y comercialización, para cada candidato. Beam tiene derecho a participar, al final de los estudios de Fase 1/2, mediante el pago de una tarifa de ejercicio de opción, en un acuerdo global de co-desarrollo y co-comercialización con respecto a un programa licenciado bajo la colaboración conforme a la cual Pfizer y Beam compartirían las ganancias netas así como los costos de desarrollo y comercialización en una proporción de 65%/35% (Pfizer/Beam).

Beam recibirá un pago inicial de 300 millones de dólares y, suponiendo que Pfizer ejerza sus derechos de licencia opcionales para los tres objetivos, es elegible para pagos por hitos comerciales, reglamentarios y de desarrollo por una posible contraprestación total del acuerdo de hasta 1350 millones de dólares. Beam también es elegible para recibir regalías sobre las ventas netas globales de cada programa con licencia. La colaboración tiene una duración inicial de cuatro años, pudiendo prorrogarse hasta un año adicional.

Acerca de Pfizer: Avances que cambian la vida de los pacientes

En Pfizer, aplicamos la ciencia y nuestros recursos globales para llevar terapias a las personas que prolongan y mejoran significativamente sus vidas. Nos esforzamos por establecer el estándar de calidad, seguridad y valor en el descubrimiento, desarrollo y fabricación de productos para el cuidado de la salud, incluidos medicamentos y vacunas innovadores. Todos los días, los colegas de Pfizer trabajan en mercados desarrollados y emergentes para promover el bienestar, la prevención, los tratamientos y las curas que desafían las enfermedades más temidas de nuestro tiempo. De acuerdo con nuestra responsabilidad como una de las principales empresas biofarmacéuticas innovadoras del mundo, colaboramos con proveedores de atención médica, gobiernos y comunidades locales para apoyar y ampliar el acceso a una atención médica confiable y asequible en todo el mundo. Durante más de 170 años, hemos trabajado para marcar la diferencia para todos los que confían en nosotros. Rutinariamente publicamos información que puede ser importante para los inversionistas en nuestro sitio web en www.Pfizer.com. Además, para obtener más información, visítenos en www.Pfizer.com y síganos en Twitter en @Pfizer y @Pfizer News, LinkedIn, YouTube y denos Me gusta en Facebook en Facebook.com/Pfizer.

Aviso de divulgación de Pfizer

La información contenida en este comunicado es del 10 de enero de 2022. Pfizer no asume ninguna obligación de actualizar las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado como resultado de nueva información o eventos o desarrollos futuros.

Este comunicado contiene información prospectiva sobre el potencial de la tecnología mRNA y LNP y una colaboración de investigación entre Pfizer y Beam centrada en programas de edición de base in vivo para tres objetivos para enfermedades genéticas raras del hígado, los músculos y el sistema nervioso central. , incluidos sus beneficios potenciales, que implica riesgos e incertidumbres sustanciales que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los expresados ​​o implícitos en dichas declaraciones. Los riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, las incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo, incluida la capacidad de cumplir los criterios de valoración clínicos anticipados, las fechas de inicio y/o finalización de los ensayos clínicos, las fechas de presentación reglamentaria, las fechas de aprobación reglamentaria y/o las fechas de lanzamiento, según así como la posibilidad de nuevos datos clínicos desfavorables y análisis adicionales de los datos clínicos existentes; el riesgo de que los datos de los ensayos clínicos estén sujetos a diferentes interpretaciones y evaluaciones por parte de las autoridades reguladoras; si las autoridades reguladoras estarán satisfechas con el diseño y los resultados de nuestros estudios clínicos; si y cuándo se pueden presentar solicitudes para cualquier fármaco o candidato a vacuna en cualquier jurisdicción; si las autoridades reguladoras pueden aprobar, y cuándo, cualquier solicitud potencial que pueda presentarse para cualquier fármaco o candidato a vacuna en cualquier jurisdicción, lo que dependerá de innumerables factores, incluida la determinación de si los beneficios del producto superan sus riesgos conocidos y la determinación de los beneficios del producto. eficacia y, si se aprueba, si alguno de dichos fármacos o vacunas candidatas tendrá éxito comercial; decisiones de las autoridades reguladoras que afecten el etiquetado, los procesos de fabricación, la seguridad y/u otros asuntos que podrían afectar la disponibilidad o el potencial comercial de cualquier fármaco o vacuna candidata; si la colaboración entre Pfizer y Beam tendrá éxito; incertidumbres sobre el impacto de COVID-19 en el negocio, las operaciones y los resultados financieros de Pfizer; y desarrollos competitivos.

Puede encontrar una descripción más detallada de los riesgos e incertidumbres en el Informe anual de Pfizer en el Formulario 10-K para el año fiscal finalizado el 31 de diciembre de 2020 y en sus informes posteriores en el Formulario 10-Q, incluso en las secciones del mismo tituladas "Riesgo Factores” e “Información prospectiva y factores que pueden afectar los resultados futuros”, así como en sus informes posteriores en el Formulario 8-K, todos los cuales se presentan ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. y están disponibles en www.sec.gov y www.pfizer.com.

Acerca de Beam Therapeutics

Beam Therapeutics (Nasdaq: BEAM) es una empresa de biotecnología comprometida con el establecimiento de la plataforma líder y totalmente integrada para medicamentos genéticos de precisión. Para lograr esta visión, Beam ha ensamblado una plataforma que incluye un conjunto de tecnologías de edición y entrega de genes y está en proceso de desarrollar capacidades de fabricación internas. El conjunto de tecnologías de edición de genes de Beam se basa en la edición de bases, una tecnología patentada que permite cambios de base únicos precisos, predecibles y eficientes, en secuencias genómicas específicas, sin hacer rupturas de doble cadena en el ADN. Esto permite una amplia gama de posibles estrategias de edición terapéutica que Beam está utilizando para avanzar en una cartera diversificada de programas básicos de edición. Beam es una organización impulsada por valores comprometida con su gente, ciencia de vanguardia y una visión de proporcionar curas de por vida a pacientes que padecen enfermedades graves.

Nota de advertencia de Beam sobre declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. Se advierte a los inversores que no depositen una confianza indebida en estas declaraciones a futuro, incluidas, entre otras, las declaraciones relacionadas con el los beneficios potenciales de nuestra colaboración con Pfizer, cualquier pago futuro que podamos recibir en virtud de nuestro acuerdo de colaboración de investigación con Pfizer, las aplicaciones terapéuticas y el potencial de nuestra tecnología, incluida nuestra capacidad para entregar editores básicos a los órganos diana dentro y fuera del hígado y nuestra capacidad para desarrollar medicamentos genéticos de precisión, curativos y de por vida para pacientes a través de la edición básica. Cada declaración prospectiva está sujeta a importantes riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los expresados ​​o implícitos en dicha declaración, incluidos, entre otros, riesgos e incertidumbres relacionados con: nuestra capacidad para desarrollar, obtener la aprobación regulatoria para, y comercializar nuestros productos candidatos, lo que puede llevar más tiempo o costar más de lo previsto; nuestra capacidad para recaudar fondos adicionales, que pueden no estar disponibles; nuestra capacidad para obtener, mantener y hacer cumplir patentes y otras protecciones de propiedad intelectual para nuestros productos candidatos; el impacto potencial de la pandemia de COVID-19; que las pruebas preclínicas de nuestros productos candidatos y los datos preliminares o provisionales de los estudios preclínicos y los ensayos clínicos pueden no predecir los resultados o el éxito de los ensayos clínicos en curso o posteriores; que la inscripción de nuestros ensayos clínicos puede demorar más de lo esperado; que nuestros productos candidatos pueden experimentar interrupciones o fallas en la fabricación o el suministro; riesgos relacionados con productos de la competencia; y los otros riesgos e incertidumbres identificados bajo los encabezados "Resumen de factores de riesgo" y "Factores de riesgo" en nuestro Informe anual en el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2020, nuestro Informe trimestral en el Formulario 10-Q para el trimestre finalizado 31 de marzo de 2021, nuestro Informe trimestral en el Formulario 10-Q para el trimestre finalizado el 30 de junio de 2021 y nuestro Informe trimestral en el Formulario 10-Q para el trimestre finalizado el 30 de septiembre de 2021, y en cualquier presentación posterior ante la Comisión de Bolsa y Valores . Estas declaraciones a futuro se refieren solo a la fecha de este comunicado de prensa. Los factores o eventos que podrían causar que nuestros resultados reales difieran pueden surgir de vez en cuando, y no es posible para nosotros predecirlos todos. No asumimos ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, desarrollos futuros o de otra manera, excepto según lo exija la ley aplicable.