Společnosti Pfizer a Beam zahajují exkluzivní výzkumnou spolupráci s více cíli, aby pokročily v nových in vivo základních editačních programech pro řadu vzácných onemocnění | Pfizer

NEW YORK & CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)-- Pfizer Inc. (NYSE: PFE) a Beam Therapeutics Inc. (Nasdaq: BEAM), biotechnologická společnost vyvíjející přesná genetická léčiva prostřednictvím editace báze, dnes oznámily exkluzivní čtyřletý výzkum spolupráce zaměřená na in vivo základní editační programy pro tři cíle pro vzácná genetická onemocnění jater, svalů a centrálního nervového systému.

Základní editační programy, které mají být vyhodnoceny jako součást spolupráce, budou využívat vlastní technologie in vivo dodávání společnosti Beam, které využívají messenger RNA (mRNA) a lipidové nanočástice (LNP) k dodání editorů bází do cílových orgánů. Kombinací těchto technologií s osvědčenými zkušenostmi společnosti Pfizer s vývojem a výrobou léků a vakcín se tato spolupráce snaží o pokrok v potenciálně transformačních terapiích pro pacienty žijící se vzácnými chorobami.

Proprietární technologie úpravy bází společnosti Beam jsou navrženy tak, aby umožnily novou třídu přesných genetických léků, které se zaměřují na jedinou bázi v genomu, aniž by došlo k dvouřetězcovému přerušení DNA. Tento přístup si klade za cíl vytvořit přesnější a efektivnější úpravy ve srovnání s tradičními metodami úpravy genů, které fungují tak, že vytvářejí cílené dvouřetězcové zlomy v DNA, což má za následek potenciální problémy spojené s nechtěnými modifikacemi DNA.

„Ve společnosti Pfizer věříme ve silný potenciál technologií mRNA a LNP při řešení největších nenaplněných potřeb pacientů, o čemž svědčí příznivý dopad, který má naše vakcína COVID-19 založená na mRNA/LNP na pandemii,“ řekl Mikael Dolsten, M.D., Ph.D., hlavní vědecký ředitel a prezident celosvětového výzkumu, vývoje a medicíny společnosti Pfizer. „Máme silnou historii ve vývoji terapií nahrazujících geny pro vzácná onemocnění a tuto spolupráci s Beam vnímáme jako příležitost posunout další generaci terapií pro úpravu genů – vzrušující vědeckou hranici – potenciálně vedoucí k transformaci pro lidi žijící se vzácnými genetickými chorobami. nemoci.”

„Jsme nadšeni z partnerství se společností Pfizer, globálním lídrem v designu, vývoji a komercializaci nových léků,“ řekl John Evans, generální ředitel společnosti Beam. „Naše přední platforma pro precizní genetickou medicínu se za posledních několik let výrazně vyvinula a jsme odhodláni zajistit co nejširší dosah těchto technologií, které mohou potenciálně změnit život. Tato spolupráce poskytne jedinečnou příležitost k vytvoření potenciálně transformativních základních editačních programů pro indikace s kritickými neuspokojenými potřebami, s využitím naší patentované základní editační technologie a rozšiřujících možností dodání. Těšíme se na spolupráci se společností Pfizer na rozvoji těchto technologií a potenciálně rozšíření našeho vlivu na lidi trpící vážnými nemocemi.“

V souladu s podmínkami smlouvy o spolupráci bude společnost Beam provádět veškeré výzkumné aktivity prostřednictvím výběru kandidátů na vývoj pro tři nezveřejněné cíle, které nejsou zahrnuty ve stávajících programech společnosti Beam. Společnost Pfizer se může přihlásit k výhradním celosvětovým licencím pro každého kandidáta na vývoj, poté bude odpovědná za všechny vývojové aktivity, jakož i za potenciální regulační schválení a komercializaci pro každého takového kandidáta. Beam má právo se na konci studií fáze 1/2 po zaplacení poplatku za uplatnění opce přihlásit ke globální smlouvě o společném vývoji a společné komercializaci s ohledem na jeden program licencovaný v rámci spolupráce, podle níž Pfizer a Beam by se podělily o čisté zisky a také o náklady na vývoj a komercializaci v poměru 65 %/35 % (Pfizer/Beam).

Beam obdrží platbu předem ve výši 300 milionů USD a za předpokladu, že společnost Pfizer uplatní svá opt-in licenční práva pro všechny tři cíle, bude mít nárok na platby za vývoj, regulační a obchodní milníky za potenciální celkovou částku až 1,35 miliardy USD. Beam má také nárok na licenční poplatky z globálního čistého prodeje za každý licencovaný program. Počáteční doba spolupráce je čtyři roky a může být prodloužena až o jeden další rok.

O společnosti Pfizer: Průlomy, které mění životy pacientů

Ve společnosti Pfizer využíváme vědu a naše globální zdroje, abychom lidem přinesli terapie, které prodlužují a výrazně zlepšují jejich životy. Usilujeme o stanovení standardu kvality, bezpečnosti a hodnoty při objevování, vývoji a výrobě produktů zdravotní péče, včetně inovativních léků a vakcín. Kolegové společnosti Pfizer každý den pracují na vyspělých i rozvíjejících se trzích, aby zdokonalili wellness, prevenci, léčbu a léčbu, která zpochybňuje nejobávanější nemoci naší doby. V souladu s naší odpovědností jako jedné z předních světových inovativních biofarmaceutických společností spolupracujeme s poskytovateli zdravotní péče, vládami a místními komunitami na podpoře a rozšíření přístupu ke spolehlivé a dostupné zdravotní péči po celém světě. Již více než 170 let pracujeme na tom, abychom změnili situaci pro všechny, kteří se na nás spoléhají. Na našich webových stránkách www.Pfizer.com běžně zveřejňujeme informace, které mohou být důležité pro investory. Chcete-li se dozvědět více, navštivte nás na www.Pfizer.com a sledujte nás na Twitteru na @Pfizer a @Pfizer News, LinkedIn, YouTube a dejte nám like na Facebooku na Facebook.com/Pfizer.

Oznámení společnosti Pfizer o zveřejnění

Informace obsažené v této verzi jsou platné k 10. lednu 2022. Společnost Pfizer nepřebírá žádnou povinnost aktualizovat výhledová prohlášení obsažená v této verzi v důsledku nových informací nebo budoucích událostí nebo vývoje.

Tato verze obsahuje výhledové informace o potenciálu technologie mRNA a LNP a výzkumnou spolupráci mezi společnostmi Pfizer a Beam zaměřenou na programy in vivo pro úpravu bází pro tři cíle pro vzácná genetická onemocnění jater, svalů a centrálního nervového systému , včetně jejich potenciálních přínosů, což zahrnuje podstatná rizika a nejistoty, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od těch, které jsou vyjádřeny nebo naznačeny v takových prohlášeních. Rizika a nejistoty zahrnují mimo jiné nejistoty spojené s výzkumem a vývojem, včetně schopnosti splnit očekávané klinické koncové body, data zahájení a/nebo dokončení klinických studií, data předložení regulačními orgány, data schválení regulačními orgány a/nebo data uvedení na trh. stejně jako možnost nepříznivých nových klinických údajů a další analýzy stávajících klinických údajů; riziko, že údaje z klinických studií podléhají různým interpretacím a hodnocením ze strany regulačních orgánů; zda budou regulační orgány spokojeny s návrhem a výsledky našich klinických studií; zda a kdy mohou být podány žádosti pro jakékoli kandidáty na léky nebo vakcíny v jakékoli jurisdikci; zda a kdy mohou regulační orgány schválit jakékoli potenciální žádosti, které mohou být podány pro jakékoli kandidáty na léky nebo vakcíny v jakékoli jurisdikci, což bude záviset na nesčetných faktorech, včetně stanovení, zda přínosy produktu převažují nad jeho známými riziky a určení účinnost a v případě schválení, zda bude jakýkoli takový kandidát na léčivo nebo vakcínu komerčně úspěšný; rozhodnutí regulačních orgánů ovlivňující označování, výrobní procesy, bezpečnost a/nebo jiné záležitosti, které by mohly ovlivnit dostupnost nebo komerční potenciál jakéhokoli kandidáta na léčivo nebo vakcínu; zda bude spolupráce mezi společnostmi Pfizer a Beam úspěšná; nejistoty ohledně dopadu COVID-19 na podnikání, provoz a finanční výsledky společnosti Pfizer; a konkurenční vývoj.

Další popis rizik a nejistot lze nalézt ve výroční zprávě společnosti Pfizer na formuláři 10-K za fiskální rok končící 31. prosincem 2020 a v jejích následných zprávách na formuláři 10-Q, včetně jejich částí nadepsaných „Riziko Faktory“ a „Výhledové informace a faktory, které mohou ovlivnit budoucí výsledky“, jakož i v jeho následných zprávách na formuláři 8-K, které jsou všechny podány u Americké komise pro cenné papíry a burzy a jsou k dispozici na www.sec.gov a www.pfizer.com.

O Beam Therapeutics

Beam Therapeutics (Nasdaq: BEAM) je biotechnologická společnost, která se zavázala vytvořit přední, plně integrovanou platformu pro přesné genetické léky. K dosažení této vize sestavil Beam platformu, která zahrnuje sadu technologií pro úpravu a dodávání genů a je v procesu budování interních výrobních kapacit. Sada technologií úpravy genů společnosti Beam je zakotvena v úpravě bází, což je patentovaná technologie, která umožňuje přesné, předvídatelné a účinné změny jedné báze v cílených genomových sekvencích, aniž by došlo k dvouřetězcovým zlomům v DNA. To umožňuje širokou škálu potenciálních terapeutických editačních strategií, které Beam používá k rozšíření diverzifikovaného portfolia základních editačních programů. Beam je hodnotově orientovaná organizace oddaná svým lidem, nejmodernější vědě a vizi poskytování celoživotní léčby pacientům trpícím vážnými chorobami.

Přeneste varovnou poznámku týkající se výhledových prohlášení

Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu reformního zákona o vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Upozorňujeme investory, aby se na tato výhledová prohlášení nepatřičně nespoléhali, mimo jiné včetně prohlášení týkajících se potenciální výhody naší spolupráce se společností Pfizer, jakékoli budoucí platby, které můžeme obdržet na základě naší smlouvy o spolupráci ve výzkumu se společností Pfizer, terapeutické aplikace a potenciál naší technologie, včetně naší schopnosti dodávat základní editory do cílových orgánů v játrech i mimo ně a naší schopnosti vyvíjet celoživotní, léčebné a přesné genetické léky pro pacienty prostřednictvím úpravy základny. Každé výhledové prohlášení podléhá důležitým rizikům a nejistotám, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od těch vyjádřených nebo implikovaných v takovém prohlášení, včetně, bez omezení, rizik a nejistot souvisejících s: naší schopností vyvíjet, získat regulační souhlas pro, a komercializovat naše kandidáty na produkty, což může trvat déle nebo stát více, než bylo plánováno; naši schopnost získat dodatečné finanční prostředky, které nemusí být dostupné; naši schopnost získat, udržovat a vymáhat patentovou a jinou ochranu duševního vlastnictví pro naše kandidáty na produkty; potenciální dopad pandemie COVID-19; že preklinické testování našich kandidátů na produkty a předběžné nebo prozatímní údaje z preklinických studií a klinických studií nemusí předpovídat výsledky nebo úspěch probíhajících nebo pozdějších klinických studií; že registrace našich klinických studií může trvat déle, než se očekává; že naši kandidáti na produkty mohou zaznamenat přerušení nebo selhání výroby nebo dodávek; rizika související s konkurenčními produkty; a další rizika a nejistoty identifikované pod nadpisy „Shrnutí rizikových faktorů“ a „Rizikové faktory“ v naší výroční zprávě na formuláři 10-K za rok končící 31. prosincem 2020, naší čtvrtletní zprávě na formuláři 10-Q za končící čtvrtletí 31. března 2021 naše čtvrtletní zpráva na formuláři 10-Q za čtvrtletí končící 30. června 2021 a naše čtvrtletní zpráva na formuláři 10-Q za čtvrtletí končící 30. září 2021 a ve všech následných podáních Komisi pro cenné papíry a burzy . Tato výhledová prohlášení hovoří pouze k datu této tiskové zprávy. Čas od času se mohou objevit faktory nebo události, které by mohly způsobit, že se naše skutečné výsledky budou lišit, a není možné, abychom je všechny předpověděli. Nepřijímáme žádnou povinnost aktualizovat jakékoli výhledové prohlášení, ať už v důsledku nových informací, budoucího vývoje nebo jinak, s výjimkou případů, kdy to vyžadují platné zákony.